Orphazyme se viene abajo tras rechazo de la FDA
Las acciones cerraron con una caída de 44%, después de que los reguladores estadounidenses rechazaran su solicitud de un medicamento para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
Orphazyme se viene abajo tras rechazo de la FDA
LA NOTICIA
El pasado viernes, 18 de junio, las acciones de Orphazyme ($ORPHA) cerraron con una caída de 44%, después de que los reguladores estadounidenses rechazaran su solicitud de un medicamento para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
DAME CONTEXTO
Orphazyme es una compañía biofarmacéutica de Dinamarca en etapa avanzada, pionera en la respuesta de proteínas de choque térmico para el tratamiento de enfermedades raras.
RETROCEDE
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NP-C) es un trastorno neurológico genético raro causado por la acumulación de lípidos (moléculas grasas como el colesterol y los gangliósidos).
ESPERA, RETROCEDE
La patología se produce debido a un defecto en la función de dos proteínas (NPC-1 y NPC-2) que regulan el movimiento de los lípidos en el interior de las células.
PONME AL DÍA
Luego de revisar la solicitud, la Administración de Drogas y Alimentos de EEUU, FDA, destacó la necesidad de evidencia cualitativa y cuantitativa adicional para corroborar la efectividad del fármaco, que se conoce como arimoclomol.
HAGAMOS MEMORIA
El arimoclomol es un fármaco candidato en investigación que amplifica la producción de proteínas de choque térmico (HSP). Se administra por vía oral y está en desarrollo clínico para la NPC y la enfermedad de Gaucher.
ENTONCES
Además, la FDA señaló que se necesitan datos adicionales para reforzar la evidencia confirmatoria, más allá del ensayo clínico de fase única 2/3 para respaldar la evaluación de riesgo-beneficio del fármaco.
EXPLÍCATE
El CEO de la compañía, Christophe Bourdon, dijo que centrarán sus esfuerzos en la aprobación regulatoria del arimoclomol ante la Agencia Europea de Medicamentos.
¿QUÉ MÁS PASÓ?
Según el Informe Anual de 2020 Orphazyme, la perspectiva inicial para el año fue sometida a diversos riesgos e incertidumbres, pero no estuvo limitada a la sincronización de las decisiones regulatorias, el éxito de los esfuerzos comerciales y las actividades de desarrollo.
EN FIN
El resultado de la decisión de la FDA tiene una influencia significativa en las perspectivas de Orphazyme para el año completo 2021.
